Ny öppning för stamcellsforskningen.

Anders Månsson styr ett skepp över en ocean av möjligheter. Sedan 2017 är han VD för Longboat Explorers i Lund, företaget som säger sig ha lösningen på bristen av högkvalitativa stamceller. Inte alla typer av stamceller, men just den typen som kan bilda fett, ben, muskler och brosk — mesenkymala stamceller. Dessa skulle till exempel kunna hjälpa till att återbilda ett krossat käkben. De har också potentiellt förmågan att fungera terapeutiskt för att återuppbygga förstörd vävnad vid degenerativa sjukdomar. Dessutom har mesenkymala stamceller en förmåga att påverka immunförsvaret att hjälpa till i en läkningsprocess. De kan med andra ord användas för behandling av autoimmuna sjukdomar eller motverka att kroppens immunförsvar stöter bort implanterade organ.

Den som ger sig in på marknaden idag tampas inte bara med etiska utmaningar, de befintliga stamceller som i huvudsak finns att tillgå, från vuxna donatorer, har inte har så hög kvalitet som önskvärt. Longboat Explorers seglar förbi de absolut största och viktigaste hindren med sin revolutionerande lösning.

Den befintliga marknaden för mesenkymala stamceller är redan ganska stor, och den framtida potentialen är tillräcklig för ett liv av affärsmöjligheter. Idag betingar marknaden för mesenkymala stamceller ett värde på 1,5 miljarder dollar och väntas öka med 1 miljard dollar till år 2025. Här ska det lilla vikingaskeppet från Lund segla in.

— Det finns många saker att tampas med för den som vill ge sig in i leken, menar Anders. Inte bara etiska utmaningar, de stamceller som man handlar med idag inte har så hög kvalitet som marknaden ropar efter. Det fantastiska är att vi på Longboat Explorers kryssar förbi de absolut största och viktigaste hindren med vår lösning.

Och just nu är det vind i seglen. Men det har varit en lång resa från det att tre forskare på Lunds universitet upptäckte en rik förekomst av högkvalitativa mesenkymala stamceller på en mycket speciell plats i en människas liv. Longboat Explorers startades 2015 så fort man förstod att forskningsresultaten kunde bidra till helt nya möjligheter för utvecklingen av stamcellsbaserade läkemedel. Om allt går som det ska kommer man gå till storskalig produktion 2019. I bästa fall får de uppleva de första behandlingarna med godkända läkemedel baserade på dessa stamceller 2024.

— Vi kan så klart få uppleva behandlingar långt tidigare men då är det inom kliniska prövningar, säger Anders.

Men vad är grejen med stamceller?

Celler är kroppens fantastiska små byggstenar tillika mikrofabriker. De är livets gemensamma mekanism — ibland också dödens motor. Vårt skelett är uppbyggt av en typ av celler, blodet en annan, nerverna en tredje och så vidare. I cellerna skyddas ritningarna till våra unika kroppar, här sker också en ständig kommunikation för att få hela vår varelse att fungera.

När cellerna i till exempel vår hud dör eller skadas, finns det så kallade stamceller för kroppen att tillgå som är specialiserade på att kopiera och differentiera sig själva till just nya hudceller. Man skulle kunna säga att det ständigt pågår en återuppbyggnad av oss själva, som håller oss vid liv. Men ibland fungerar den inte. Och ibland händer det att stamcellerna replikerar sig med en felaktighet och vi kan få cancer, till exempel leukemi.

Även stamceller åldras.

I våra vuxna kroppar finns det alltså olika typer av stamceller som är specialiserade på att bygga olika typer av beståndsdelar, vävnader och organ. Stamcellerna kan bara kopiera sig själva och bilda just den typen av celler de är avsedda för att bli. Vissa stamceller kan enbart mogna till en särskild typ av cell, dessa kallas för unipotenta. Andra är multipotenta och kan bilda flera olika typer av celler inom en viss grupp.

Låt oss backa bandet till bara några dagar efter befruktningen. Då har celldelningen gett upphov till ett fåtal stamceller som just i detta ögonblick är totipotenta. Dessa kan bilda alla typer av celler som behövs för att skapa en hel människokropp. Därefter börjar stamcellerna bli mer och mer differentierade — eller specialiserade om man så vill.

För varje delning förlorar stamceller sin kraft att dela sig över huvud taget, sin proliferativa förmåga. Ju äldre kropp desto sämre är kvaliteten på stamcellerna — en av de grundläggande utmaningarna för dem som utvinner stamceller från vuxna människor. 

Under resans gång förlorar stamcellerna i våra kroppar alltså gradvis sin förmåga att dela sig till olika typer av celler. Men Anders berättar också att de förlorar någonting mer:

— För varje delning riskerar de att förlora lite av sin kraft att dela sig över huvud taget, sin proliferativa förmåga. Sammantaget kan man säga att ju äldre din kropp blir desto sämre blir kvaliteten på dina stamceller. Och det här är en av de grundläggande utmaningarna för dem som utvinner stamceller från vuxna människor, påpekar Anders.

Den stora frågan — den största utmaningen.

Stamcellsforskningen är ett relativt nytt område inom vetenskapen. Och den utvecklas inte helt utan motstånd. I många länder världen över hamnar den jämsides abortpolitiken i heta debatter om liv och död. Sverige är ett av få länder där forskningen har störst frihetsgrader.

Trots att många ser stamceller som den heliga graal när det kommer till att hitta lösningen på de flesta livshotande sjukdomar, är det minst lika många som tycker att forskarna leker gud och att man tar liv för att ge liv. Den stora knäckfrågan som gör att man inte riktigt kan mötas har nämligen inget riktigt bra svar — vad är egentligen mänskligt liv och när börjar det?

Spillvatten som affärsidé.

De mest potenta stamcellerna hittar man i ett befruktat ägg som är några dagar gammalt. Dessa kan bilda kroppens alla olika typer av celler och är därför mest attraktiva för forskarna. Samtidigt utgör de byggstenarna till ett nytt potentiellt liv, vilket gör det svårt att etiskt försvara dem som källa till läkemedel.

— Man kan diskutera hur länge som helst när livet börjar, skalan från befruktningsögonblicket till födseln är steglös, säger Anders Månsson. Det finns helt enkelt inget ögonblick som skulle kunna gå att definiera på helt objektiva grunder.

Olika etiska normer världen över gör ett världsomspännande samförstånd komplicerat. Stamcellsforskarna med en internationell marknad har därför helt enkelt fått nöja sig med att utvinna celler från vuxna människor. Detta har bland annat tvingat fram fina innovationer men tyvärr också medfört att stamceller av hög kvalitet är en bristvara.

— Det är där vi kommer in i bilden, påpekar Anders med ny energi i rösten. I jakten på bra mesenkymala stamceller har vi hittat en sweet spot med avseende på både etik och kvalitet.

Att använda vuxna donatorer är en ganska ineffektiv process med ofta relativt mediokert resultat. Och att utvinna stamceller ur ägg, embryon eller olika fosterstadier innebär att man ställs inför etiska hinder. Detta gjorde att Longboat Explorers såg möjligheten i den lilla världen som omsluter barnet i livmodern — i själva fostervattnet.

— Här finns det fullt av mesenkymala celler av hög kvalitet, fortsätter Anders. Celler som varken fostret eller modern har användning för när barnet föds. När vattnet går, sköljs alla möjligheter ut på golvet. Vi tar helt enkelt tillvara på fostervattnet för att kunna skapa bra saker av det istället.

Marknaden gapar tom på kvalitet.

Redan idag finns det mesenkymala stamceller att tillgå för den som behöver. De utvinns främst från vuxna donatorer och ungefär 75% av marknaden idag utgörs av just dessa adulta mesenkymala stamceller. Det motsvarar ungefär ett värde av 1,2 miljarder dollar.

— Det är inte ett stort problem att få vuxna att donera till exempel fettväv som är rik på stamceller, menar Anders. Fettväv doneras vid fettsugning. På så sätt är det främst kvaliteten, inte kvantiteten, som är problemet. Den större delen av marknaden bygger trots allt på vuxna donatorer. Hittills har de övriga 25 %, de neonatala ”högkvalitativa” källorna, ett kvantitetsproblem. Fostervattnet kan hjälpa till att lösa upp den här problembilden, vilket utgör själva grunden för vår existens.

Teknik och timing.

Just livmodern utgör redan idag en viktig men dock en liten källa till mesenkymala stamceller av neonatal kvalitet. I själva moderkakan och navelsträngen hittar man de stamceller som fortfarande har hög kvalitet och kraft att dela sig så många gånger att de kan utgöra ett potent underlag för läkemedel och terapeutiska åtgärder. Men dessa låter sig inte frigöras i en handvändning — även denna källa kräver en omständlig kemisk process för att få fram och frigöra tillräckligt många mesenkymala stamceller. Så vad är det som gör att man inte har fiskat i fostervattnet innan?

— Det handlar mycket om att det nu på senare tid blivit vanligare med planerat kejsarsnitt. Metoden har blivit populärare i takt med att den har blivit säkrare, vilket har medfört att vi kunnat betrakta fostervatten som en möjlighet över huvud taget, menar Anders. Vid en vanlig förlossning och vid ett akut kejsarsnitt finns det ingen möjlighet att ta till vara på fostervattnet. Initiativtagarna till vårt företag var tidiga på att se trenden med planerade kejsarsnitt och förstod också möjligheterna som öppnades i och med sin forskning. Sedan var Longboat Explorers helt enkelt först med att lyckas skapa en förfinad teknik som inte utgör någon risk och som kan integreras i det normala kejsarsnittsförloppet.

Ett litet snitt för människan — en stor öppning för mänskligheten.

Longboat Explorers lösning bygger på att läkaren som utför kejsarsnittet först gör ett mindre initialt snitt och tar ut fostervattnet. Förloppet tar inte mer än en dryg minut eller två och kan ses lite som att man ”låter vattnet gå”, menar Anders. Direkt efteråt fullföljer man kejsarsnittet och förlöser barnet.

— Processen är väldigt kontrollerad, precis, snabb och smärtfri, berättar Anders. Vår metod gör det möjligt att genomföra en förlossning med kejsarsnitt utan att egentligen ändra i det normala flödet. Tekniken utgör heller ingen risk för vare sig moder eller foster.

På den här korta tiden får alltså Longboat Explorers tillgång till en riklig mängd mesenkymala stamceller av hög kvalitet, dessutom på goda etiska grunder. Det borgar väl för en internationalisering. Och mödrarna verkar vara med på båten.

— De flesta donatorer tycker att det är en självklarhet att ge bort något som ändå ska kastas, berättar Anders. Vi gör det här ingreppet redan idag på ett antal kliniker. Det är ganska lätt att förklara ingreppet och vilka möjligheter det kan skapa för mänskligheten i stort och individer i synnerhet. Hela 90 % av de som tillfrågas går med på att donera fostervattnet till forskningen. Och för att det här ska kunna ses som en etiskt försvarbar produkt måste donationen ske i ren altruistisk mening. Vi är medvetna om att när vi skalar upp detta för produktion så kommer siffran att sjunka lite, kanske till runt 50–70 %, men detta är fortfarande att betrakta som en god prognos.

Affärsidéernas Kinderägg.

Metoden som Longboat Explorers har tagit fram är central för deras affär. Men ingen kan vara ensam i världen på att ta tillvara på fostervatten.

— Det är klart att andra skulle kunna göra samma sak, och det finns säkert olika sätt att utvinna fostervattnet. Men vår väl inprovade och säkra teknik är vår styrka i det här fallet, säger Anders. Och den är affärsmässigt skyddad. Vårt patent borgar för donatorns säkerhet men likväl för säkerheten samt kvaliteten i hanteringen av de utvunna stamcellerna. Det som är unikt är sammantaget hela processen — sättet vi gör det möjligt att få ut så hög kvalitet på stamceller och dessutom på ett enkelt och skalbart sätt.

Som om det inte vore nog har Longboat Explorers forskningsexpedition lett till ytterligare en livsgivande produkt från fostervattnet — surfaktant. Lungorna hos för tidigt födda barn har ofta outvecklade lungblåsor och brist surfaktant, vars uppgift är att hålla lungblåsorna öppna och hindra dem från kollaps. Om lungblåsorna inte håller sig öppna kommer syret inte ut i blodet och det blir svårt för barnet att andas själv. Normalt produceras surfaktant på naturlig väg i barns lungor under fostertiden, men om man föds för tidigt har lungorna inte hunnit exponeras tillräckligt. Idag ger man därför en del för tidigt födda barn en lung-dusch av surfaktant från gris, det djur som i många avseenden liknar oss människor mest. Men det finns fortfarande en immunologisk risk med detta som medför att ämnet stöts bort, ger biverkningar, och inte fungerar optimalt som metod. Att däremot ge mänskligt surfaktant innebär en mycket mindre immunologisk risk och därmed sannolikt högre överlevnad.

— Detta gör ju vår affärsidé till lite av ett Kinderägg, påpekar Anders Månsson. Fostervattnet visar sig att bjuda på inte bara en utan två värdefulla komponenter. Det skulle vara en obeskrivlig känsla att efter många års forskning och hårt arbete kunna erbjuda minskat mänskligt lidande och nya möjligheter till framtida liv.

Här har konkurrensen en rejäl uppförsbacke. Enligt Anders Månsson har Longboat Explorers helt enkelt gjort sig mer intressanta att köpa upp än att krossa.

Rusta för revolution.

Framtiden ser positiv ut för Longboat Explorers på alla sätt och vis. Marknaden finns, behovet är stort och växer, företagets metod är unik, patenterad och enkel att implementera inom förlossningsvården. Anders Månsson menar att framgången för företagets utveckling de senaste åren mycket är tack vare att Longboat Explorers inte enbart är forskningsinriktat.

— Det finns lite av en konflikt mellan marknad och utveckling inom alla forskningsdrivna företag. Forskare drivs av sin nyfikenhet. Ett företag måste drivas av mer need to know och kunna sortera ut nice to know, säger Anders. Hos oss finns ett affärsmässigt driv och en stark marknadskompetens inom organisationen. Det är inte en helt oväsentligt för det som nu står inför dörren — att hitta större kapital.

— Att ta sig framåt inom den här branschen kräver mycket pengar. På sikt kommer vi inte orka ro den här skutan på egen hand.

Detta är en utveckling som är vanlig inom life science-marknaden. Som liten aktör är det näst intill omöjligt att växa organiskt och förändra världen med sin forskning.

— Enda chansen att se till att vår revolution kommer de många människorna till gagn är att vara affärsmässiga — att nu ta oss till en internationalisering genom att steg för steg hitta rätt kapital. Målet är därför att till slut bli uppköpta av eller gå i partnerskap med någon av de större marknadskrafterna, betonar Anders.

Samtidigt som mötena med investerarna, allt pappersarbete och de långa resorna nu är det viktigaste för att ta nästa steg i utvecklingen mot en kommersialisering, är det en stor drivkraft att tänka på vad arbetet kan komma att ge världen när genombrottet sker. Även om mesenkymala stamceller bara står för en del av stamcellsforskningen, och trots att Longboat Explorers enbart levererar några av byggstenarna återstår att köparnas visioner slår in — att vetenskapen lyckas skapa de terapier, metoder och läkemedel baserade på stamceller som man idag hoppas ska bli mänsklighetens räddning.

— Inom en snar framtid kanske många av människans svåra sjukdomar möter sin nemesis i stamcellerna, säger Anders Månsson med ögonen fulla av förhoppning.